Onpattro關鍵輔料新型陽離子脂質DLin-MC3-DMA已上線

在這盛夏時節(jié)，AVT可謂是火力全開，不僅帶來了高品質高性價比的注射級蔗糖產(chǎn)品，siRNA脂質體產(chǎn)品Onpattro的關鍵輔料--陽離子脂質DLin-MC3-DMA，正式在艾偉拓上線！
2018年shou個用于治療治療家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)病變的siRNA脂質體產(chǎn)品Onpattro在美上市，成功打開了沉默細胞基因藥物的大門。

▲Onpattro

Onpattro中運用的陽離子脂質材料DLin-MC3-DMA也開始備受關注。

▲ Onpattro中各組分的具體用量

在這之前，DLin-MC3-DMA在國內(nèi)市場仍是一片空白。AVT基于深耕磷脂、脂質體、脂肪乳方向多年的資源和經(jīng)驗，推出新產(chǎn)品DLin-MC3-DMA。為陽離子脂質材料提供了一種“低毒高效”選擇。

▲ DLin-MC3-DMA

陽離子脂質體，顧名思義，是粒子呈正電性的脂質體制劑，所以提供正電性的陽離子脂質是制劑關鍵。目前市場上zui為常見且使用較多的陽離子類脂有DOTAP、DOTMA、DC-CHOL等，但它們在應用中都有著較大的細胞毒性，因此載藥量和安全性兩方面常難平衡。
DLin-MC3-DMA作為新型陽離子脂質——可電離化陽離子脂質的代表，具有“低毒高效”的優(yōu)勢，它的化學名為4-(N,N-二甲基氨基)丁酸 (6Z,9Z,28Z,31Z)-庚三十碳-6,9,28,31-四稀-19-基脂，分子式C43H79NO2，是一種無色至淡黃色的油狀液體，pKa=6.44。

▲DLin-MC3-DMA結構式

DLin-MC3-DMA具有*的pH依賴性電荷可變特性：酸性條件下呈正電性，而生lipH條件下呈電中性。因此，核酸在酸性條件下被包裹，形成的脂質體在血液中則具有很小的正電荷密度，即很低的細胞毒性。并且DLin-MC3-DMA陽離子脂質體因具有正電性可增加粒子在體內(nèi)的溶酶體逃逸，提高轉染效率，而又不易被巨噬細胞吞噬。利用這些特性，DLin-MC3-DMA制備的陽離子脂質體在siRNA 遞送方面具有“低毒高效”的出色表現(xiàn)。
也許有的小伙伴會好奇蔗糖產(chǎn)品有何特別之處？
小伙伴們都知道蔗糖屬于非還原性雙糖，由一分子葡萄糖的半縮醛羥基與一分子果糖的半縮醛羥基縮合脫水而成。AVT提供的蔗糖產(chǎn)品為高純度低內(nèi)毒素注射級藥用蔗糖，在藥學領域中常作為凍干保護劑應用于納米制劑以及蛋白生物制品等。其既在凍干過程中起低溫保護劑作用，又在干燥脫水中起脫水保護劑的作用，同時還可調(diào)節(jié)滲透壓，是*的應用多、效果好的凍干保護劑之一。
除了DLin-MC3-DMA，艾偉拓還有幾款脂質體制備中*的陽離子脂質材料：DC-CHO、DOTAP、DMG-PEG2000、DOTMA,這將大大促進中國RNA類藥物開發(fā)！
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